Dziedziczna ogólnoustrojowa amyloidoza z powodu wariantu Asp76As 2-Microglobulin AD 5

Peptyd trypsyny 76-81 (masa cząsteczkowa, 812,37 daltonów), który pochodzi z włókienek ex vivo, jest identyczny z peptydem uzyskanym z trawienia rekombinowanej D76N .2-mikroglobuliny (masa cząsteczkowa, 812,30 daltonów) i oba różnią się od peptyd trypsynowy rekombinowanej .2-mikroglobuliny typu dzikiego, który jest większy (masa cząsteczkowa, 833,27 daltonów). Ponadto, masa cząsteczkowa reszty Asn76 zawierającej peptyd wskazała, że reszta nie była glikozylowana, co jest zgodne z nieobecnością białka o typowej sekwencji konsensusowej dla N-glikozylacji. Panel D pokazuje równowagowe krzywe denaturacji chlorowodorku guanidyny (HCl) dla .2-mikroglobuliny typu dzikiego i wariantu .2-mikroglobuliny D76N, monitorowanej przy pH 7,4 w 30 ° C na wewnętrznych testach emisji fluorescencji. Dane dopasowano do dwustanowego modelu rozwijania 14 i przedstawiono jako frakcję nierozłożonego białka, zgodnie z równaniem Fapp = (y-yN) ÷ (yU-yN), gdzie y oznacza emisję przy 330 nm i yN i yU są odpowiednio takie same wartości dla natywnego i nierozwiniętego białka. Read more „Dziedziczna ogólnoustrojowa amyloidoza z powodu wariantu Asp76As 2-Microglobulin AD 5”

Dziedziczna ogólnoustrojowa amyloidoza z powodu wariantu Asp76As 2-Microglobulin AD 3

Ciężka autonomiczna neuropatia została potwierdzona w probandzie (członek rodziny II-7) oraz w jej młodszej siostrze (członek rodziny II-9) za pomocą specjalistycznych testów funkcjonalnych. Badanie przeprowadzono zgodnie z Deklaracją Helsińską. Wszyscy autorzy gwarantują kompletność i dokładność analiz i wyników. Zarówno pacjenci, jak i członkowie rodziny, których nie dotknęło, wyrazili na piśmie świadomą zgodę. Read more „Dziedziczna ogólnoustrojowa amyloidoza z powodu wariantu Asp76As 2-Microglobulin AD 3”

Przerywamy supresję androgenową dla podniesienia poziomu PSA po radioterapii AD 5

Uzupełniający dodatek zawiera szczegółowe informacje dotyczące naliczania pacjentów według grupy spółdzielczej (tabela S1 w dodatkowym dodatku) i powodów zakazu startów (tabela S2 w dodatkowym dodatku). Tabela 1. Tabela 1. Charakterystyka wyjściowa pacjentów. Read more „Przerywamy supresję androgenową dla podniesienia poziomu PSA po radioterapii AD 5”

Blinatumomab w porównaniu z chemioterapią w przypadku zaawansowanej ostrej białaczki limfoblastycznej ad 9

Wśród pacjentów z nawrotowym lub opornym ALL, leczenie inotuzumabem ozogamycyną (przeciwciało monoklonalne CD22 skoniugowane z kalicheamycyną) skutkowało wyższymi wskaźnikami całkowitej remisji i wyższymi wskaźnikami ujemnej minimalnej choroby resztkowej niż wskaźniki obserwowane podczas chemioterapii.33-35 Całkowite przeżycie, Pierwotny punkt końcowy badania nie był istotnie dłuższy w przypadku inotuzumabu niż w przypadku chemioterapii w ustalonej granicy P = 0,0208. Leczenie chimerycznymi komórkami T receptora antygenu skierowanymi na CD19 było związane z całkowitym odsetkiem remisji wynoszącym od 70 do 90% i trwałymi remisjami w badaniach jednocentralnych z udziałem pacjentów, którzy mieli minimalną chorobę resztkową lub jawny nawrót.36-38 Kombinacje celowanych terapii nie zostały badane. Ta próba blinatumomabu w porównaniu z chemioterapią różni się na kilka sposobów od niedawno opisanej próby inotuzumabu w porównaniu z chemioterapią w nawrotowym lub opornym prekursorze komórek B ALL.35 Mediana całkowitego przeżycia wynosiła 7,7 miesiąca w grupie eksperymentalnej w obu badaniach, ale gdy podobne schematy chemioterapii zostały podjęte, mediana przeżycia wyniosła 4,0 miesięcy w obecnym badaniu i 6,7 miesięcy w badaniu inotuzumabu, co sugeruje, że populacja pacjentów w tym badaniu miała bardziej agresywną chorobę niż populacja w badaniu inotuzumabu. Rzeczywiście, jeden na czterech pacjentów w naszym badaniu otrzymał blinatumomab jako trzecią lub późniejszą terapię ratunkową, podczas gdy tacy pacjenci zostali wykluczeni z udziału w badaniu inotuzumabu. Żaden z pacjentów w badaniu blinatumomabu i 43% pacjentów leczonych inotuzumabem nie miał późnego pierwszego nawrotu (.12 miesięcy po początkowej remisji). Read more „Blinatumomab w porównaniu z chemioterapią w przypadku zaawansowanej ostrej białaczki limfoblastycznej ad 9”